El desarrollo de un nuevo fármaco suele tomar de 10 a 14 años y una inversión que asciende a decenas de millones de euros. Los procesos que rigen el llamado “drug discovery”, vigentes desde hace al menos veinte años, aunque con notables mejoras, han provocado algo muy parecido a un colapso en los laboratorios de las grandes compañías farmacéuticas. En este tiempo, los fármacos surgidos a partir de nuevas moléculas o mecanismos de acción son escasísimos sea cual sea el ámbito médico de aplicación. Y por más moléculas o resultados prometedores que surjan de los laboratorios biomédicos básicos, su traslación a la esfera clínica se ve invariablemente frenada por una falta de respuesta suficiente en ensayos clínicos, una normativa internacional que se antoja demasiado estricta y en algunos casos desfasada, y la desconfianza generalizada entre posibles inversores.
La entrada en escena de las técnicas genómicas y proteómicas, junto con conceptos como el de open innovation, están facilitando un cambio de tendencia. La llamada investigación traslacional, entendida como modelo cooperativo, perfila un futuro en la investigación biomédica, especialmente en ámbitos como el de la oncología, las enfermedades infecciosas o las cardiológicas, en el que los resultados de investigación básica encuentren una rápida traslación al mundo de la clínica. Es decir, que se llegue del laboratorio a la cama del paciente lo antes posible y con unos costes razonables. Para ello, industria, mundo académico y ámbito clínico deben hacer un esfuerzo para andar de la mano.
Múltiples aproximaciones
“Los científicos en el laboratorio usan las muestras clínicas para el estudio diagnóstico, la expresión de biomarcadores o para esclarecer la diferencia entre el estado normal o el patológico” de un tejido o de un organismo, escriben Erin Goldblatt i Wen Hwa-Lee, de la Universidad de California en Irvine, en American Journal of Translational Research. A su juicio, las observaciones de los investigadores clínicos acerca de una enfermedad y su progresión, “permite orientar investigaciones básicas”. Es decir, que existe un trasvase real de información desde a ambos extremos de la cadena de investigación. Y ese trasvase está dando lugar ya a “frutos tangibles”.
The Wellcome Trust, en Gran Bretaña, amplía esta definición. De acuerdo con sus directivos, la investigación traslacional en salud es la que convierte “innovaciones en los primeros estadios de investigación en nuevos productos de modo que la convierte en atractiva para las industrias médica, farmacéutica o biotecnológica”. Es decir, se trata de trasladar “descubrimientos” a productos comerciales lo antes posible. Desde la institución británica, este proceso trata de acelerarse mediante la búsqueda activa de firmas de capital riesgo o posibles socios (públicos o privados) siguiendo un esquema que recuerda clásicamente al de transferencia de tecnología.
El Instituto Scripps, en Florida, incorpora otro elemento distintivo a este mismo proceso. Además de reunir investigadores procedentes del mundo académico e industrial, además de médicos, añade plataformas tecnológicas que incluyen desde la identificación de dianas terapéuticas hasta bioinformática, genómica, farmacocinética o medicina clínica. La suma permite plantear “preguntas fundamentales” en Ciencias de la Vida con respuestas orientadas a aplicaciones biomédicas. Es decir, incorporan conceptos que le dan a su trabajo colaborativo la calificación de “investigación orientada” pero con fuertes apoyos administrativos y gerenciales.
Pero es desde los Institutos Nacionales de Salud donde el concepto de investigación traslacional adquiere su sentido más avanzado. Se trata de ir “desde el laboratorio” a la “cama del paciente” siguiendo un caminos “en dos direcciones” del que participan tanto los investigadores clínicos como los básicos. En opinión de los expertos de los NIH, esta aproximación, en la que también participa la industria, la Administración y se aúnan grandes plataformas tecnológicas y capital riesgo, es la que debe marcar la tónica en la investigación biomédica del primer cuarto del siglo XXI. De lo que se trata es, explican, de “catalizar” la unión de los nuevos conocimientos adquiridos en los laboratorios básicos con los desarrollos, observaciones, tecnologías e innovaciones producidas en todos los estamentos que forman parte de la cadena que va desde el laboratorio a la cama del paciente.
Para ello, los NIH han promovido un amplio consorcio en el que participan más de 60 instituciones entre universidades, empresas y hospitales con el objetivo de compartir conocimientos, tecnologías e incluso proyectos tanto para el desarrollo de nuevas terapias como para abordar mejoras o nuevas visiones fruto de aproximaciones multidisciplinares. En esa misma línea, el Howard Hughes Medical Institute (HHMI), una de las más prestigiosas instituciones de investigación en Estados Unidos, ha puesto en marcha programas de financiación para investigadores clínicos que participen activamente en proyectos de investigación básica.
Modelos colaborativos
En todas estas propuestas, que en buena parte son las que marcan la pauta, el concepto de open innovation, habitual en el mundo de la química de un tiempo para esta parte, y plenamente instaurado en el ámbito de las tecnologías de la información, ha cambiado substancialmente la estrategia: hoy dejan de ser una rareza los laboratorios mixtos academia-empresa en entornos propicios como parques científicos, polos de conocimiento o incluso campus universitarios. La aproximación es ya habitual en localizaciones como los grandes polos californianos, con Stanford y San Francisco a la cabeza, o en Boston, donde Harvard, el MIT o la pléyade de empresas ahí formadas, a menudo como spin off o start-up, participan de estrategias comunes.
Traducido a la investigación oncológica, campo donde se está produciendo el avance más rápido, los mayores beneficios se están obteniendo en forma de mejoras tangibles en técnicas de radioterapia, con un fuerte desarrollo en radionúcleos mucho más selectivos, en quimioterapia de nueva generación, con un uso mucho más intensivo de metodologías de mass screening (cribado de principios activos mediante librerías de moléculas) y puesta a punto de nuevas y más potentes tecnologías de la imagen, con la tomografía de emisión de positrones (PET scan) como principal centro de interés.
El futuro previsible
La lista de desarrollos futuros en los que la colaboración academia, clínica e industria va a ser esencial, empieza a ser larga. Pasará, en primer lugar, por un fuerte impulso a las técnicas genómicas y proteómicas, con todo el aparataje, cada vez más sofisticado, de ultrasecuenciadores y micro-arrays. Pero también con un foco, para el que se prevé una fuerte inversión, en el territorio de la expresión génica (vinculación entre el conocimiento de un gen, su función y su expresión en proteína). De esta última se espera avanzar de forma contundente en el desarrollo de nuevos fármacos. Actualmente, una lista de unos 500 compuestos se encuentran en fase de investigación pre-clínica.
La investigación sobre telómeros y telomerasa, que tantas promesas está proveyendo, aspira a ser otra de las grandes protagonistas. En esencia, por su vinculación con el control del ciclo celular (establece el número de divisiones en la célula y controla los mecanismos de apoptosis) y por el hecho ya demostrado que la enzima se encuentra especialmente activa en células tumorales y prácticamente inactiva en las sanas.
Finalmente, de la nanotecnología y la inmunoterapia, ambas todavía en fase de generación de conocimiento suficiente, se espera que abran puertas nuevas en un futuro no muy lejano. Hipertermia, vehículos para el transporte de moléculas activas y nuevas vacunas, son los centros de interés.
Fuente: madrimasd.org
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